尊龙凯时人生就是搏ღ★◈◈，尊龙凯时ღ★◈◈，生物医药ღ★◈◈，近年来ღ★◈◈，中国生物制药行业飞速发展ღ★◈◈，已经成为全球第二大市场ღ★◈◈，这背后离不开技术的进步和政策的加持ღ★◈◈，尤其是监管层面的不懈努力ღ★◈◈。这体现于几个方面ღ★◈◈：一是跨部委的联合尊龙凯时人生就是搏z6comღ★◈◈，主要表现在国家药品监督管理局的改革ღ★◈◈、药品的定价与采购以及即将实行的根据诊断付费ღ★◈◈，从深层次上为中国医药行业发展创造了良好的环境ღ★◈◈；二是跨部委的全球医药开发原版澳盘ღ★◈◈，通过在全球开展新冠疫苗临床试验ღ★◈◈，超过十几个国家已经在批准或使用中国的新冠疫苗ღ★◈◈，为人类的公共卫生安全做出了贡献ღ★◈◈，改变了此前中国虽是疫苗最大市场ღ★◈◈，却没有全球化供应疫苗的窘境ღ★◈◈；三是专利保护措施的加强ღ★◈◈，改善了中国的投资环境ღ★◈◈。
“我们看到ღ★◈◈，市场监督管理局和CDE的监管思路已经发生了非常正面并具有深远意义的重大变化ღ★◈◈，这包括科学领导的观念ღ★◈◈、机构的运作ღ★◈◈、内外部的沟通ღ★◈◈、流程程序的优化ღ★◈◈、资源配置尊龙凯时人生就是搏z6comღ★◈◈、提高监管效率等等ღ★◈◈。这也是短短两年内ღ★◈◈，将近40种临床急需药物得以在中国迅速获批上市的重要原因ღ★◈◈。” 精鼎医药亚太区研发战略咨询副总裁李长青表示尊龙凯时人生就是搏z6comღ★◈◈。
自2015年以来ღ★◈◈，鼓励以临床价值为导向的药物研发创新的政策法规陆续出台ღ★◈◈，中国创新药物的研发逐年递增ღ★◈◈。据2019年7月药审中心发布的药品审评报告显示尊龙凯时人生就是搏z6comღ★◈◈，一类创新药从2016年的90个增加至2019年的319个ღ★◈◈，适应症覆盖了以肿瘤为主的各个领域ღ★◈◈，以满足迫切的临床需求ღ★◈◈。
“在优化审评审批流程方面ღ★◈◈，药监系统提供了一系列加快上市的路径鼓励临床急需的药物创新研发ღ★◈◈，包括2018年出台的《临床急需境外新药审评审批工作程序》和2020年的突破性治疗ღ★◈◈、附条件批准ღ★◈◈、优先审评审批程序三个政策ღ★◈◈，为临床急需的本土原创新药ღ★◈◈、中国改剂型药物和境外已上市药品进入中国提供了加速上市流程ღ★◈◈。”精鼎医药亚太区研发战略咨询技术副总裁李娅杰表示ღ★◈◈。
2018年10月23日ღ★◈◈，药监局和卫健委联合发布关于临床急需境外新药审评审批程序的公告ღ★◈◈，推动近十年来已在欧ღ★◈◈、美ღ★◈◈、日上市却未在我国上市的临床急需的罕见病ღ★◈◈、危及生命的ღ★◈◈、缺乏有效治疗手段的ღ★◈◈、具有明显临床优势的药品上市ღ★◈◈。截至2020年底ღ★◈◈，已有三批临床急需境外新药名单公布ღ★◈◈，涉及73个药物尊龙凯时人生就是搏z6comღ★◈◈，体现了急患者之所急ღ★◈◈，急临床之所需ღ★◈◈，以及国家对于新药审批的重点关注ღ★◈◈。
突破性治疗药物审评审批程序自2020年7月颁布至2020年12月31日ღ★◈◈，共有21个产品被纳入ღ★◈◈，主要为临床急需的肿瘤药物ღ★◈◈。申请人可在Ⅰღ★◈◈、Ⅱ期临床试验阶段,通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序ღ★◈◈，CDE会优先配置审评资源进行沟通ღ★◈◈，指导并促进药物研发尊龙凯时人生就是搏z6comღ★◈◈。
同在2020年ღ★◈◈，药审中心第一次以明确的规范性法规条文的形式出台了附条件批准程序相应的政策和要求ღ★◈◈。基于临床的急需性ღ★◈◈，申请人在履行特定的条件下ღ★◈◈，可以基于替代终点ღ★◈◈、临床终点ღ★◈◈、中间终点或早期临床试验而批准上市ღ★◈◈。目前ღ★◈◈，药审中心已经附条件批准了一些药物ღ★◈◈，包括罕见病药物和肿瘤药物ღ★◈◈，比如普乐沙福ღ★◈◈、泽布替尼ღ★◈◈、甘露特钠等ღ★◈◈。
优先审评审批程序即对于有明确临床价值的药物可以优先审评审批ღ★◈◈。相较200个工作日的常规审评时限ღ★◈◈，优先审评审批给予了130个工作日ღ★◈◈，尤其对于列入三批急需目录中的罕见病药物只有70个工作日ღ★◈◈，大大加速了临床急需药品的上市ღ★◈◈。据CDE《2019年度药品审评报告》显示ღ★◈◈，在已纳入2019年优先审评的注册申请中ღ★◈◈，具有明显临床价值的新药占比达34%ღ★◈◈。截至2020年12月31日ღ★◈◈，已有1213个品种纳入优先审评ღ★◈◈。
“不仅在审评审批流程方面ღ★◈◈，药审中心从技术要求上也鼓励基于临床需求加速药物的研发和创新ღ★◈◈。为了从具体执行的层面帮助企业合理地基于临床需求开展药物研发ღ★◈◈，药审中心去年一年出台了100多个指导原则原版澳盘ღ★◈◈，而2019年之前总共只有204个指导原则ღ★◈◈。” 李娅杰说道ღ★◈◈。
根据新的注册分类及申报资料要求ღ★◈◈，改良型新药应当比改良前具有明显的临床优势ღ★◈◈。2010年发布的指导原则明确指出“临床优势”即能够满足患者未被满足的临床需求ღ★◈◈，比如提高疗效ღ★◈◈，在不降低疗效ღ★◈◈、不增加新的安全性风险的前提下改善安全性ღ★◈◈，增加依从性等ღ★◈◈，并明确要求需要经过临床试验证明临床优势ღ★◈◈。
对于境外已上市境内未上市药品ღ★◈◈，药审中心去年10月出台了新的临床技术要求ღ★◈◈，要求基于临床需求评价ღ★◈◈，包括疾病在中国的流行病学现状ღ★◈◈、疾病严重程度以及治疗手段原版澳盘ღ★◈◈，同时分析国外的数据ღ★◈◈、种族差异ღ★◈◈，从而根据中国患者的获益风险评估判断药物应该进行全套的临床试验还是桥接性临床试验ღ★◈◈，甚至附条件批准上市ღ★◈◈，即上市时免在中国进行临床试验ღ★◈◈，上市后进行承诺临床试验等ღ★◈◈。
李娅杰表示ღ★◈◈，自2015年以来ღ★◈◈，中国的药物研发展现了蓬勃的生机ღ★◈◈，机遇和挑战并存ღ★◈◈。药物研发已经围绕临床需求展开ღ★◈◈，通过分析中国的疾病治疗现状ღ★◈◈、产品的特点ღ★◈◈、临床治疗趋势ღ★◈◈，不断地优化ღ★◈◈、调整产品的研发策略ღ★◈◈，并呈现多学科合作的特点ღ★◈◈，以满足患者未被满足的需求ღ★◈◈。
临床试验是药物研发的重要环节ღ★◈◈，据全球一项著名的调研报告显示ღ★◈◈，临床试验的过程中仍存在诸多挑战原版澳盘ღ★◈◈。以每年开展4万多个临床试验的美国为例ღ★◈◈，85%的临床试验无法留住足够的受试者ღ★◈◈，80%的临床试验延期是因为难以按时招募到足够的受试者ღ★◈◈，70%的潜在受试者距离最近的临床机构的路程超过2个小时ღ★◈◈，30%的受试者选择了中途退出临床试验ღ★◈◈，患者和医生之间的及时沟通的需求难以得到满足ღ★◈◈。
“造成这一现状的原因主要是由于制药行业被严格监管ღ★◈◈，相对保守ღ★◈◈，临床试验的设计和革新的速度相对缓慢ღ★◈◈，患者的经济状况ღ★◈◈、认知和所在地区的基础信息建设受限导致参与临床试验并不方便ღ★◈◈。此外ღ★◈◈，由于2020年新冠疫情的全球爆发ღ★◈◈，使得很多临床试验暂停或终止ღ★◈◈。” 精鼎医药研发战略首席顾问高杨博士表示ღ★◈◈，引入新的模式从而提高临床试验的效率已经迫在眉睫ღ★◈◈，以患者为中心开展去中心化的临床试验服务正成为一个重要的突破方向ღ★◈◈。
区别于传统的需要患者到临床机构参加试验的中心化模式原版澳盘ღ★◈◈，去中心化临床试验则是指患者不必在临床机构接受临床试验的各项操作ღ★◈◈，而是在患者的家里或社区开展临床试验ღ★◈◈。目前这一概念还没有大规模应用ღ★◈◈，仍存在着诸多挑战ღ★◈◈，需要为这种新型的定制化临床试验设定一套标准ღ★◈◈，确保临床试验的质量和患者的安全保障ღ★◈◈。
据悉ღ★◈◈，去中心化的临床试验是精鼎医药目前重点布局的方向之一ღ★◈◈。“精鼎医药在这一领域已经积攒了多年的丰富经验ღ★◈◈，能够提供包括临床试验的设计ღ★◈◈、整体的实施策略ღ★◈◈、以患者为中心了解患者的想法ღ★◈◈，并可为已经开展的和正在打算开展的临床试验提供前瞻性的解决方案以应对全球疫情带来的挑战ღ★◈◈。” 高杨博士说道ღ★◈◈。
精鼎医药根据调研发现ღ★◈◈，从传统临床试验完全转变为去中心化的临床试验目前还不太现实ღ★◈◈，采取混合型的临床试验或是可行的路线ღ★◈◈。传统临床试验中ღ★◈◈，患者需要完全在临床机构完成给药ღ★◈◈、服药ღ★◈◈、监测ღ★◈◈、检验等临床试验全过程ღ★◈◈，而混合型的临床试验则是部分项目在临床机构完成ღ★◈◈，部分项目在家里或社区完成ღ★◈◈。例如临床检视可在临床机构和家里ღ★◈◈、社区分次完成ღ★◈◈，而有些必须在医院实施观察和紧急处理的疾病必须在临床机构进行ღ★◈◈。
高杨博士表示ღ★◈◈，开展去中心化的临床试验ღ★◈◈，需要重点关注患者安全和患者体验ღ★◈◈、临床数据的可靠性以及加强患者招募ღ★◈◈、降低患者脱落率ღ★◈◈。具体表现为始终以患者安全为第一ღ★◈◈，准确判断患者是否适合开展去中心化临床试验ღ★◈◈，并整合跨领域的专业队伍来共同制定并且实施以保证高质量的研究和数据ღ★◈◈，同时需要专业的物流公司将试验用药配送直达患者ღ★◈◈，还要拓展临床试验的公众获知渠道ღ★◈◈，让更多患者了解试验详情得以入组尊龙凯时人生就是搏z6comღ★◈◈。
2020年ღ★◈◈，DIA中国数字健康社区组织了来自医药公司ღ★◈◈、CRO公司ღ★◈◈、医疗机构ღ★◈◈、律所等相关领域的专家ღ★◈◈，撰写了《远程智能临床试验蓝皮书》尊龙凯时人生就是搏z6comღ★◈◈。该蓝皮书指出ღ★◈◈，2020年是中国数字化临床试验元年ღ★◈◈。一方面ღ★◈◈，远程智能临床试验迸发出蓬勃生机ღ★◈◈，远程医疗ღ★◈◈、数字化受试者招募ღ★◈◈、远程知情同意ღ★◈◈、eSource应用ღ★◈◈、药物直送ღ★◈◈、上门护士以及就近医疗机构等业务模式从理论走向实践ღ★◈◈；另一方面ღ★◈◈，中国在临床试验模式的探索仍在初期阶段ღ★◈◈，仍然需要更多的学习国际经验ღ★◈◈，同时也要探索适合中国国情的实践方法ღ★◈◈。
作为该蓝皮书审评专家/顾问之一的高杨博士表示ღ★◈◈，中国目前还处于远程临床试验的发展阶段ღ★◈◈，中国药监法规也对此持开放态度ღ★◈◈，需要基于现有模式进行突破和多方面沟通ღ★◈◈，要达到成熟阶段还需要数字技术完全成熟并与临床试验完美结合ღ★◈◈。此外ღ★◈◈，他还强调ღ★◈◈，拥抱远程智能临床试验并不意味着完全放弃传统临床试验ღ★◈◈，在现阶段仍以传统临床试验为主ღ★◈◈，即使新方法和新模式成熟了ღ★◈◈，也各自有其特定的应用场景ღ★◈◈。远程智能临床试验应保持与传统临床试验相同的质量标准ღ★◈◈，甚至高于后者ღ★◈◈。在此基础上才能积极利用新兴的信息化技术ღ★◈◈，融合与改良传统临床试验的质量体系ღ★◈◈，逐步实现以受试者为中心的临床试验ღ★◈◈，降低新药研发周期和成本ღ★◈◈，让患者实质受益ღ★◈◈。
